sabato 18 novembre 2017


Il CHMP raccomanda l’autorizzazione all’immissione nel mercato europeo per rurioctocog alfa pegol, Fattore antiemofilico (Ricombinante) Pegilato, per pazienti adulti ed adolescenti con emofilia A.


Se approvato, rurioctocog alfa pegol realizzato sulla base di octocog alfa [Fattore antiemofilico (Ricombinante)], consentirà in profilassi un dosaggio di due volte a settimana così come il trattamento on-demand degli episodi di sanguinamento1

 Shire plc (LSE: SHP, NASDAQ: SHPG), azienda biotech leader mondiale nelle malattie rare, ha annunciato oggi che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea del farmaco (EMA) ha espresso parere favorevole al rilascio dell’autorizzazione all’immissione nel mercato per rurioctocog alfa pegol [Fattore antiemofilico (Ricombinante), Pegilato], un Fattore VIII ricombinante ad emivita prolungato, per la profilassi ed il trattamento on-demand negli adulti ed adolescenti con emofilia A.“Questo parere positivo segna un importante passaggio nella strada per fornire ai pazienti europei, adulti ed adolescenti, con emofilia A una nuova opzione di trattamento con un dosaggio di profilassi due volte a settimana, affinché i pazienti ed i loro medici curanti possano gestire l’emofilia A nel modo che trovano maggiormente adatto” afferma il Dottor Howard B. Mayer, M.D., SVP e ad-interim Capo della divisione mondiale Ricerca e Sviluppo di Shire. La sottomissione al CHMP è stata realizzata sulla base di tre studi clinici di Fase 3 in pazienti con emofilia A: uno studio prospettico, globale, multicentrico, in aperto, non randomizzato, in pazienti dai 12 ai 65 anni; uno studio prospettico, non controllato, in aperto, multicentrico, in pazienti di età pari o inferiore a 12 anni; e uno studio di controllo peri-operativo dell’omeostasi con risultati provvisori su 15 pazienti con emofilia A grave sottoposti a procedure chirurgiche. 2,3,4 L’emofilia A, riconosciuta come malattia orfana dalla Commissione Europea, è una rara disfunzione del sanguinamento che causa sanguinamenti più lunghi del normale a causa della mancanza del fattore di coagulazione VIII (FVIII) nel sangue.5,6 L’emofilia A colpisce oggi oltre 150.000 persone nel mondo.7 Interessa soprattutto gli uomini, con un’incidenza di 1 su 5.000 nati di sesso maschile.8 All’interno della popolazione emofilica mondiale, si stima che il 75% non sia adeguatamente trattato o non abbia accesso al trattamento.Il parere positivo del CHMP sarà riesaminato dalla Commissione Europea, che ha l’autorità di concedere l’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea.

Informazioni sull’emofilia A

L’emofilia A, la più comune tipologia di emofilia, è una rara disfunzione del sanguinamento che causa sanguinamenti più lunghi del normale a causa della mancanza del fattore di coagulazione VIII (FVIII) nel sangue.6 La gravità dell’emofilia A è determinata dalla quantità di fattore nel sangue, con maggiore severità associata a minori quantità di fattore.9 Oltre la metà dei pazienti con emofilia A sono affetti dalla forma grave della patologia.9

Informazioni su rurioctocog alfa pegol

Rurioctocog alfa pegol, fattore antiemofilico (Ricombinante), Pegilato è stato inizialmente approvato come ADYNOVATE® dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti, a cui ha fatto seguito l’approvazione in Giappone, Canada, e Colombia, ed è approvato come ADYNOVI® in Svizzera.

Maggiori informazioni su ADYNOVI® sono disponibili sul sito EMA.

Referenze

  1. European Medicines Agency. CHMP Summary of Opinion: Adynovi. Available at: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Summary_of_opinion_-_Initial_authorisation/human/004195/WC500238103.pdf. Last accessed November 2017.
  2. Konkle BA, Stasyshyn O, Chowdary P, et al. Pegylated, full-length, recombinant factor VIII for prophylactic and on-demand treatment of severe hemophilia A. Blood. 2015;126:1078-85.
  3. Mullins ES, Stasyshyn O, Alvarez-Román MT, et al. Extended half-life pegylated, full-length recombinant factor VIII for prophylaxis in children with severe haemophilia A. Haemophilia. 2017;23:238-246.
  4. Brand B, Gruppo R, Wynn TT, et al. Efficacy and safety of pegylated full-length recombinant factor VIII with extended half-life for perioperative haemostasis in haemophilia A patients. Haemophilia. 2016;22:e251-8.
  5. Orphanet. Rare disease registries in Europe. Orphanet Report Series: Rare Disease Collection, May 2017. Available at: http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/Registries.pdf Last accessed October 2017.
  6. World Federation of Hemophilia. What is hemophilia? Available at: http://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=646 Last accessed October 2017.
  7. World Federation of Hemophilia. Report on the Annual Global Survey 2015. October 2016. Available at: https://www1.wfh.org/publication/files/pdf-1669.pdf Last accessed October 2017.
  8. National Hemophilia Foundation. Fast facts. 2017. Available at: https://www.hemophilia.org/About-Us/Fast-Facts Last accessed October 2017.
  9. National Hemophilia Foundation. Hemophilia A. Available at: https://www.hemophilia.org/Bleeding-Disorders/Types-of-Bleeding-Disorders/Hemophilia-A Last accessed October 2017.

Info Shire

Shire è la società biotech leader a livello mondiale nell’area delle malattie rare e di patologie altamente specialistiche. Commercializziamo prodotti d’eccellenza in oltre 100 Paesi in aree terapeutiche fondamentali tra cui ematologia, immunologia, neuroscienze, disturbi da accumulo lisosomiale, patologie gastrointestinali/interne/endocrine, angioedema ereditario e oncologia; abbiamo un portafoglio di prodotti in fase di sviluppo e innovativi nell’oftalmologia. I nostri dipendenti vengono a lavorare ogni giorno con una missione condivisa: sviluppare e fornire terapie innovative per le centinaia di milioni di persone nel mondo affette da malattie rare e altre patologie ad alto impatto. In Italia Shire dà lavoro a oltre 600 dipendenti ed è presente con due siti produttivi a Rieti e Pisa.

www.shire.com

www.shireitalia.it

Redazione

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