mercoledì 29 novembre 2017


Bambino Gesù: primi 6 trapianti pediatrici di microbiota intestinale


La terapia sperimentata per la prima volta su pazienti con malattie infiammatorie dell’intestino, sindrome da attivazione macrofagica e malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD). L’Ospedale della Santa Sede ha messo a punto un protocollo diagnostico-clinico dedicato.

Sei trapianti di microbiota intestinale su pazienti pediatrici. È la prima volta che vengono realizzati in Italia, grazie al protocollo clinico messo a punto dai medici dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. Il trapianto è stato usato come terapia sperimentale in pazienti affetti da malattie infiammatorie intestinali (morbo di Crohn), malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD) – nella sua forma acuta e con interessamento dell’intestino – e in un paziente affetto da sindrome da attivazione macrofagica di origine genetica, una rara patologia del sistema immunitario, derivante da un disordine delle funzioni immunoregolatorie. «Si tratta di un grande passo avanti sul piano della ricerca traslazionale e dell’applicazione clinica in campo pediatrico, ma allo stesso tempo bisogna essere prudenti e attendere ancora per valutare compiutamente l’efficacia di questi trapianti nella fase di follow up di ogni specifica patologia». Lo spiega la dott.ssa Lorenza Putignani, responsabile dell’Unità Operativa Semplice di Parassitologia e dell’Unità di Ricerca sul Microbioma Umano del Bambino Gesù. «La cosa importante – aggiunge – è aver codificato un protocollo per definire il percorso assistenziale e valutare con rigore gli aspetti etici oltre che clinici e laboratoristici». La notizia è emersa questa mattina nel corso del primo convegno nazionale in campo pediatrico dedicato al microbiota e alle sue applicazioni sul fronte diagnostico e clinico, promosso dal Bambino Gesù nella sede di Roma – San Paolo.

IL MICROBIOTA

L’insieme dei microorganismi che costituiscono il microbiota intestinale, un tempo denominato flora intestinale, svolge un ruolo fondamentale nella salute umana. È formato da trilioni di batteri e svolge la funzione di “centrale biochimica” dell’intestino, dove trasforma il cibo ingerito, produce energia, regola l’immunità della mucosa intestinale e l’equilibrio delle popolazioni microbiche che fungono da barriera contro gli agenti patogeni. Quando l’equilibrio da loro garantito viene perturbato, si innesca un processo di alterazione del microbiota che gioca un ruolo centrale nell’insorgenza e progressione di molte malattie, compresa l’obesità, gli stati allergici, le malattie infiammatorie intestinali e le alterazioni metaboliche.

LA TERAPIA BATTERICA

Il trapianto di microbiota intestinale o trapianto fecale è stato recentemente valutato come opzione terapeutica per due motivi principali. Da una parte l’incremento della diffusione e della resistenza antibiotica nei casi di infezione da Clostridium difficile, per cui risulta la scelta terapeutica più indicata. Dall’altra, la recente esplosione di conoscenze riguardo il microbiota, le sue funzioni e il ruolo dell’alterazione del suo stato di equilibrio nella origine di numerose malattie.

IL PROTOCOLLO

Per quanto riguarda il trapianto fecale nell’adulto, esistono delle linee guida rilasciate recentemente (European consensus conference on faecal microbiota transplantation in clinical practice, Gut 2017), mentre il protocollo diagnostico-clinico messo a punto dagli esperti del Bambino Gesù è il primo in campo pediatrico. Scopo del protocollo – emesso congiuntamente dalla Direzione Sanitaria e dalla Direzione Scientifica dell’Ospedale, nel mese di settembre – è quello di definire l’intero percorso laboratoristico, clinico e assistenziale del trapianto di microbiota per il paziente pediatrico, con un coinvolgimento importante del Comitato Etico.

I 6 CASI

Da quando è stato messo appunto e attivato l’apposito protocollo, all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù sono stati effettuati sei trapianti di microbiota fecale. Il trapianto è stato sperimentato come terapia batterica per alcune patologie: due casi di malattia infiammatoria intestinale con recidiva (di cui uno ripetuto di volte), due casi di malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD) nella sua forma acuta e con interessamento intestinale in seguito a trapianto di midollo, un caso con sindrome da attivazione macrofagica di origine genetica, una rara patologia del sistema immunitario, derivante da un disordine delle funzioni immunoregolatorie. I pazienti sono attualmente seguiti nella fase di follow up post-trapianto, con il coinvolgimento dei Dipartimenti di Pediatrie Specialistiche, Onco-Ematologia pediatrica, Laboratori e Diagnostica di Immunologia, Dipartimento Chirurgico e Dipartimento Pediatrico Universitario-Ospedaliero. 

IL TRAPIANTO

Per effettuare un trapianto fecale di microbiota la prima cosa da fare è trovate il donatore ideale. La donazione deve essere eseguita entro 4 settimane dallo screening ad esito positivo, previa valutazione dei clinici che hanno in carico il paziente, degli immunoinfettivologi, degli operatori laboratoristici e dopo valutazione, caso per caso, del Comitato Etico. A questo punto il microbiota fecale del donatore viene preparato, fornendo l’emulsione fecale, ed infuso per via endoscopica. L’Endoscopia Digestiva del Bambino Gesù ha elaborato un Pilot Study sul trapianto di flora batterica.  Si tratta di un’attività pionieristica in questo settore.

IL CONVEGNO

Al tema del microbiota e delle sue applicazioni è dedicato il primo convegno nazionale in campo pediatrico, che si svolgerà nella giornata di oggi, mercoledì 22 novembre, a Roma, presso la sede di San Paolo Fuori le Mura dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. Si parlerà del trapianto fecale in relazione a numerose patologie: cancro, fegato grasso, malattie infiammatorie intestinali, malattie neurologiche, allergie, infezioni da batteri multiresistenti. Sta emergendo progressivamente il significato della manipolazione del microbiota per il controllo del pericoloso fenomeno dall’antibioticoresistenza o come una nuova arma, sia diagnostica che clinica, per le infezioni cosiddette tropicali e, nel complesso, per le infezioni nel loro complesso. Queste e altre frontiere legate al microbiota saranno affrontate nel corso dell’incontro.

Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – IRCCS

www.ospedalebambinogesu.it

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Redazione

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